Talassemia, a Ferrara la prima modifica del gene responsabile della forma più grave

Importantissima operazione di ingegneria genetica dell’Università di Ferrara con cui si è riusciti per la prima volta a correggere la mutazione responsabile della forma più grave e diffusa di talassemia nel bacino del Mediterraneo.

L’equipe diretta dalla Professoressa Alessia Finotti del Dipartimento di Scienze della vita e biotecnologie ha impiegato una tecnica particolarmente all’avanguardia per apportare questa significativa modifica che potrà migliorare sensibilimente la vita di tante persone.

Comunemente detta del “taglia e cuci”, questa modalità di intervento è identificata con il nome di Crispr-Cas9 e sostanzialmente consente di modificare una sequenza di Dna in maniera significativa ed efficace per l’obiettivo che la genetica intende centrare. A questo proposito in quel di Ferrara è stata messa in atto una vera e propria riparazione del tessuto genetico mediante proteine studiate ad hoc che hanno colpito il gene proprio nel punto critico.

Fatto ciò, sfruttando il naturale processo di riparazione delle cellule e inserendo molecole che ripristinano il flusso corretto della sequenza del Dna, quest’ultimo è stato così corretto.Un esperimento, dunque, riuscito alla perfezione dal team di ricerca dell’Università di Ferrara che apre scenari molto luminosi e incoraggianti per contrastare la purtroppo famosa talassemia-β. Dopo il trattamento sono state realizzate opportune analisi che hanno confermato l’esistenza del gene corretto con una produzione regolare di emoglobina.

L’iniziativa, partita dopo l’apprezzato lavoro della ricercatrice Lucia Carmela Cosenza che è stata la prima a compiere lo studio, ha avuto genesi e conclusione interamente in provetta su campioni di cellule derivanti da 8 pazienti affetti proprio dalla forma più grave di talassemia. Adesso la fase successiva è quella dedicata all’applicazione dell’esperimento in ambito terapeutico per poter produrre i suoi effetti concreti e anche in quest’ottica gli studi sono in già in corso.

fonte immagine: https://www.pexels.com/

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